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Intrathecal administration of AVXS-101 gene-replacement therapy (GRT) for spinal muscular atrophy type 2 (SMA2): Phase 1/2A study (strong)
鞘内注射AVXS-101基因替代疗法(GRT)治疗脊髓性肌萎缩2型(SMA2):1/2A期研究(strong)
相关领域
医学
不利影响
耐受性
SMN1型
中期分析
脊髓性肌萎缩
临床终点
形状记忆合金*
临床研究阶段
内科学
外科
麻醉
临床试验
数学
组合数学
疾病
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DOI | |
其它 |
期刊:Journal of the Neurological Sciences 作者:R. Finkel; John W. Day; Basil T. Darras; Nancy L. Kuntz; AM Connolly; et al 出版日期:2019-10-01 |
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