标题 |
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
相关领域
脊髓性肌萎缩
医学
人口
临床终点
SMN1型
不利影响
儿科
临床试验
内科学
环境卫生
疾病
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网址 | |
DOI |
10.1016/S1474-4422(21)00001-6
doi
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其它 |
期刊:The Lancet Neurology 作者:John W Day; Richard S Finkel; Claudia A Chiriboga; Anne M Connolly; Thomas O Crawford; et al 出版日期:2021 |
求助人 | |
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