医学
多发性神经病
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遗传学
作者
Julian D. Gillmore,Ed Gane,Jörg Täubel,Björn Pilebro,Andoni Echaniz‐Laguna,Justin Kao,William J. Litchy,Safi Shahda,Alexandra Haagensen,Liron Walsh,Derek K. Smith,Jessica Kachadourian,John H. Ward,David Lebwohl,Peijuan Zhu,Yuanxin Xu,Adia Leung,Alison Sonderfan,David E. Gutstein,Garen Manvelian
标识
DOI：10.1056/nejmoa2510209
摘要
A single administration of nex-z in patients with ATTRv-PN was associated with rapid, deep, and durable reductions in serum TTR levels. The results support further investigation of nex-z to treat ATTRv-PN. (Funded by Intellia Therapeutics and Regeneron Pharmaceuticals; ClinicalTrials.gov number, NCT04601051.).
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