mRNA疗法的研究进展与挑战

信使RNA(messenger RNA, mRNA)是一种新的药物模式，可利用机体自身的翻译系统表达不同功能的蛋白从而用于多种疾病的治疗，被认为可代替DNA和重组蛋白介导的疗法。伴随着mRNA体外合成、纯化与修饰技术的不断发展以及递送系统的优化，mRNA的稳定性、翻译效率表现出大幅提升，免疫原性也逐渐可控，这使得mRNA药物在癌症治疗、传染病预防、蛋白质替代疗法以及基因编辑等领域受到越来越多的关注。此外，mRNA药物生产周期较短、成本较低、可实现大规模生产，这些特征赋予了mRNA治疗平台巨大的发展潜力。本文综述了目前mRNA疗法应用于各类疾病临床前和临床研究的现状，并针对现阶段该领域新药开发的挑战与机遇进行讨论与展望。