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Safety and efficacy of cerliponase alfa in children with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease): an open-label extension study |
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期刊:The Lancet Neurology 作者:Angela Schulz; Nicola Specchio; Emily de los Reyes; Paul Gissen; Miriam Nickel; et al 出版日期:2024 |
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(2025-6-4)