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An open-label phase I/II clinical trial of pyrimethamine for the treatment of patients affected with chronic GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs or Sandhoff variants) |
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期刊:Molecular Genetics and Metabolism 作者:Joe Clarke; Don Mahuran; Swati Sathe; Edwin Kolodny; Brigitte Rigat; et al 出版日期:2011 |
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(2025-6-4)