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 Abstract 11117: Phase 1 Danon Disease Results: The First Single Dose Intravenous (IV) Gene Therapy (RP-A501) With Recombinant Adeno-Associated Virus (AAV9:LAMP2B) for a Monogenic Cardiomyopathy 摘要11117：1期Danon病结果：首次使用重组腺相关病毒(AAV9：LAMP2B）进行单基因心肌病的单剂量静脉(IV)基因治疗(RP-A501)
相关领域
医学
心肌病
内科学
肥厚性心肌病
不利影响
心脏病学
强的松
心力衰竭
腺相关病毒
心脏病
胃肠病学
重组DNA
生物化学
化学
载体（分子生物学）
基因
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| 其它 |
期刊：Circulation 作者：Joseph W. Rossano; Matthew R.G. Taylor; Kimberly Y. Lin; Stanley Epstein; Pavan K. Battiprolu; et al 出版日期：2022-11-08 |
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