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  Diverse targets of SMN2-directed splicing-modulating small molecule therapeutics for spinal muscular atrophy SMN2定向剪接调节小分子治疗脊髓性肌萎缩症的不同靶点
相关领域
脊髓性肌萎缩
生物
外显子
外显子跳跃
RNA剪接
选择性拼接
内含子
转录组
核糖核酸
小分子
形状记忆合金*
基因
计算生物学
细胞生物学
遗传学
癌症研究
生物信息学
基因表达
组合数学
数学
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期刊：Nucleic Acids Research 作者：Eric W. Ottesen; Natalia N. Singh; Diou Luo; Bailey Kaas; Benjamin Gillette; et al 出版日期：2023-03-29 |
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