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 Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial Onasemnogene abeparvovec基因治疗有两个拷贝SMN2(STR1VE）的婴儿期症状性脊髓性肌萎缩症：一项开放标签、单组、多中心、3期试验
相关领域
脊髓性肌萎缩
医学
人口
临床终点
SMN1型
不利影响
儿科
临床试验
内科学
环境卫生
疾病
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| 网址 | |
| DOI | |
| 其它 |
期刊：Lancet Neurology 作者：John W. Day; Richard S. Finkel; Claudia A. Chiriboga; Anne M. Connolly; Thomas O. Crawford; et al 出版日期：2021-04-01 |
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