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 Systemically delivered lipid nanoparticle-mRNA encoding lysosomal acid β-glucosidase restores the enzyme deficiency in a murine Gaucher disease model 相关领域
溶酶体贮存病
酶
遗传增强
溶酶体
生物
信使核糖核酸
葡萄糖脑苷酶
疾病
高切氏病
酶替代疗法
病毒学
生物化学
药理学
基因
医学
内科学
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期刊：Gene Therapy 作者：Yuanqing Liu; Shasha Wang; Yanni Chen; Zhang Zhang; Xiao‐Jiang Quan; et al 出版日期：2025-07-03 |
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