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寡核苷酸药物的临床药理学研究进展
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作者：汤仙阁，关晓多，陈锐，胡蓓 摘要：一些罕见,难治愈疾病仍然难以攻克,继化学小分子和单克隆抗体药物之后,寡核酸药物因其在RNA水平上调控疾病基因转录翻译的独特机制,有望填补空白治疗领域.此外最近3年FDA批准6个寡核酸药物,吸引制药行业广泛关注这个领域.作为新一类药物分子,寡核苷酸药物极性大,带电荷,需要借助化学修饰和递药系统改善成药性,因而具有不同于化学小分子和单抗药物的临床药理学特性,为临床早期研发带来新挑战.本文主要从寡核苷酸药物的技术发展,作用机制,人体药代动力学,药效和安全性的角度综述其特征. 关键词：寡核苷酸 化学修饰 药物递送 药代动力学 药效 安全性 DOI：10.16438/j.0513-4870.2019-0834 年份：2020 |
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