Tailored antisense oligonucleotides for ultrarare CNS diseases: An experience-based best practice framework for individual patient evaluation

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标题	Tailored antisense oligonucleotides for ultrarare CNS diseases: An experience-based best practice framework for individual patient evaluation
网址	http://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2025.102615
DOI	10.1016/j.omtn.2025.102615 doi
其它	期刊：Molecular Therapy Nucleic Acids 作者：Rebecca Schüle; Holm Graessner; Annemieke Aartsma-Rus; Willeke M.C. van Roon-Mom; Matthis Synofzik 出版日期：2025-09-01
求助人	hanj 在 2026-06-28 14:26:01 发布自中国，悬赏 10 积分
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