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 Safety and efficacy of ATSN-101 in patients with Leber congenital amaurosis caused by biallelic mutations in GUCY2D: a phase 1/2, multicentre, open-label, unilateral dose escalation study ATSN-101治疗GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙患者的安全性和有效性：一项1/2期、多中心、开放标签、单侧剂量递增研究
相关领域
医学
古西亚德
儿科
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内科学
不利影响
鸟苷酸环化酶
鸟苷酸环化酶2C
一氧化氮
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期刊：The Lancet 作者：Paul Yang; Laura P Pardon; Allen C. Ho; Andreas Lauer; Dan Yoon; et al 出版日期：2024-09-01 |
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