754. A Corrective Gene Delivery Strategy for the Neurodegenerative Lysosomal Storage Disease Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis

出处
期刊:Molecular Therapy [Elsevier BV]
卷期号:5 (5): S247-S248
标识
DOI:10.1016/s1525-0016(16)43584-7
摘要

Dolan Sondhi,1 Barbara S. Mendez,1 Benjamin R. Bergman,1 Michael Lam,1 Elizabeth Salvin,1 Philip L. Leopold,1 Neil R. Hackett,1 Stephen M. Kaminsky,1 Daniel A. Peterson,2 John R. Sladek, Jr.,3 Ronald G. Crystal.1

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