Low-dose AAV9-SMN1 with CNS-selective expression delivers efficacy and favorable safety in spinal muscular atrophy

脊髓性肌萎缩 形状记忆合金* 医学 不利影响 遗传增强 内科学 肿瘤科 中枢神经系统 萎缩 肌肉萎缩 中期分析 转基因 病理 运动神经元 生物标志物 临床试验 存活率 临床研究阶段 外科
作者
Yongguo Yu,Xiji Qin,Mengxia Jing,Carol Huang,Xin Zhou,Yanjie Fan,Jia Rao,Hongping Xia,Weiqian Dai,Xiaomei Luo,Hui Liu,Shihua Cao,Yanjun Shen,Yao Qiu,Qianru Zhang,Shuqi Li,Ling Su,Yi Wang (32470),Jay Hou,Kun Sun
出处
期刊:Molecular Therapy [Elsevier BV]
标识
DOI:10.1016/j.ymthe.2026.02.050
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