Alpha-1 antitrypsin deficiency: current therapy and emerging targets

医学 抗胰蛋白酶-1缺乏症 重症监护医学 疾病 肝病 人口 生物信息学 病理 免疫学 内科学 生物 环境卫生
作者
Oisín F. McElvaney,D. Fraughen,Oliver J. McElvaney,Tomás P. Carroll,Noel G. McElvaney
出处
期刊:Expert Review of Respiratory Medicine [Taylor & Francis]
卷期号:17 (3): 191-202 被引量:5
标识
DOI:10.1080/17476348.2023.2174973
摘要

Alpha1 antitrypsin deficiency (AATD), a common hereditary disorder affecting mainly lungs, liver and skin has been the focus of some of the most exciting therapeutic approaches in medicine in the past 5 years. In this review, we discuss the therapies presently available for the different manifestations of AATD and new therapies in the pipeline.We review therapeutic options for the individual lung, liver and skin manifestations of AATD along with approaches which aim to treat all three. Along with this renewed interest in treating AATD come challenges. How is AAT best delivered to the lung? What is the desired level of AAT in the circulation and lungs which therapeutics should aim to provide? Will treating the liver disease increase the potential for lung disease? Are there treatments to target the underlying genetic defect with the potential to prevent all aspects of AATDrelated disease?With a relatively small population able to participate in clinical studies, increased awareness and diagnosis of AATD is urgently needed. Better, more sensitive clinical parameters will assist in the generation of acceptable and robust evidence of therapeutic effect for current and emerging treatments.
最长约 10秒,即可获得该文献文件

科研通智能强力驱动
Strongly Powered by AbleSci AI
科研通是完全免费的文献互助平台,具备全网最快的应助速度,最高的求助完成率。 对每一个文献求助,科研通都将尽心尽力,给求助人一个满意的交代。
实时播报
肉末茄子完成签到,获得积分10
刚刚
刚刚
SYLH应助husky采纳,获得10
1秒前
4秒前
libertus完成签到,获得积分10
4秒前
4秒前
科研助手6应助觅海采纳,获得10
5秒前
5秒前
炒栗子完成签到,获得积分10
6秒前
6秒前
6秒前
小点点完成签到,获得积分10
6秒前
9秒前
小点点发布了新的文献求助10
10秒前
12秒前
13秒前
Kshiiebidn关注了科研通微信公众号
14秒前
简单发布了新的文献求助10
14秒前
16秒前
wooooo完成签到,获得积分10
16秒前
17秒前
鲜艳的仙人掌完成签到,获得积分10
17秒前
大模型应助小点点采纳,获得10
17秒前
FashionBoy应助刘刘采纳,获得10
17秒前
study666发布了新的文献求助10
18秒前
疯狂的夏天完成签到,获得积分10
19秒前
husky给husky的求助进行了留言
19秒前
20秒前
小太阳完成签到,获得积分10
21秒前
Ava应助seattle采纳,获得10
21秒前
乐乐应助钇铯采纳,获得10
23秒前
23秒前
曹博盛完成签到,获得积分10
24秒前
惠香香的完成签到,获得积分10
26秒前
27秒前
曹博盛发布了新的文献求助10
27秒前
28秒前
29秒前
29秒前
cdercder应助觅海采纳,获得10
30秒前
高分求助中
Encyclopedia of Mathematical Physics 2nd edition 888
材料概论 周达飞 ppt 500
Nonrandom distribution of the endogenous retroviral regulatory elements HERV-K LTR on human chromosome 22 500
Introduction to Strong Mixing Conditions Volumes 1-3 500
Optical and electric properties of monocrystalline synthetic diamond irradiated by neutrons 320
科学教育中的科学本质 300
求该文附件!是附件!Prevalence and Data Availability of Early Childhood Caries in 193 United Nations Countries, 2007–2017 300
热门求助领域 (近24小时)
化学 材料科学 医学 生物 工程类 有机化学 物理 生物化学 纳米技术 计算机科学 化学工程 内科学 复合材料 物理化学 电极 遗传学 量子力学 基因 冶金 催化作用
热门帖子
关注 科研通微信公众号,转发送积分 3806929
求助须知:如何正确求助?哪些是违规求助? 3351694
关于积分的说明 10355403
捐赠科研通 3067586
什么是DOI,文献DOI怎么找? 1684605
邀请新用户注册赠送积分活动 809861
科研通“疑难数据库(出版商)”最低求助积分说明 765683