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DB-OTO Gene Therapy for Inherited Deafness

遗传增强 听力学 医学 基因 遗传学 生物
作者
Vassili Valayannopoulos,Manohar Bance,Daniela Carvalho,John H. Greinwald,Steven Harvey,Akira Ishiyama,Evie C. Landry,Hubert Löwenheim,Lawrence R. Lustig,Manuel Manrique,Robert Nash,Rubén Polo,Cedric V. Pritchett,Jay T. Rubinstein,A. Eliot Shearer,Ignacio del Castillo,Jeffery J. Anderson,C. Eduardo Corrales,Tera Quigley,William J. Riggs
出处
期刊：The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
日期：2025-10-12 被引量：6
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1056/nejmoa2400521
摘要
DB-OTO gene therapy improved hearing in patients with OTOF-related deafness, enabling natural acoustic hearing and normalizing hearing sensitivity in 3 of 12 treated patients. (Funded by Regeneron Pharmaceuticals; ClinicalTrials.gov number, NCT05788536.).
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