Successful Eltrombopag Therapy in a Child with MYH9-Related Inherited Thrombocytopenia

埃尔特罗姆博帕格 罗米普洛斯蒂姆 免疫性血小板减少症 血小板生成素 医学 血小板 血小板生成素受体 儿科 内科学 生物 干细胞 遗传学 造血
作者
Giuseppe Lassandro,Francesco Carriero,Domenico Noviello,Valentina Palladino,Giovanni Carlo Del Vecchio,Maria Felicia Faienza,Paola Giordano
出处
期刊:Children (Basel) [Multidisciplinary Digital Publishing Institute]
卷期号:9 (12): 1839-1839 被引量:1
标识
DOI:10.3390/children9121839
摘要

Inherited thrombocytopenias represents a heterogenous group of diseases characterized by a congenital reduction in the platelet count that could lead to a bleeding tendency. MYH9-related disorders are characterized by large platelets and congenital thrombocytopenia. Thrombopoietin-receptor agonists: eltrombopag and romiplostim are currently approved in many countries for the treatment of different forms of acquired thrombocytopenia, such as immune thrombocytopenia. We report, instead, the successful use of eltrombopag to treat inherited thrombocytopenia in a patient with an MHY9-related disease. This is the first report of a chronic use of eltrombopag to elevate platelets in MYH9-related disorders without side effects.
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