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The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial

安吉曼综合征 UBE3A公司 寡核苷酸 医学 遗传学 生物 DNA 基因 泛素连接酶 泛素
作者
Joerg F. Hipp,Carlos A. Bacino,Lynne M. Bird,Ina Bruenig-Traebert,Daniel Chan,Marie‐Claire Y. de Wit,Paulo Fontoura,G. H. S. Hooper,Ravi Jagasia,Michelle L. Krishnan,L. Murtagh,Alessandro Noci,Ana Roche Martínez,Dietmar Schwab,Mercedes Serrano,Mark D. Shen,Julian Tillmann,Jorrit Tjeertes,Brenda Vincenzi,Elizabeth Berry‐Kravis
出处
期刊：Nature Medicine [Nature Portfolio]
日期：2025-07-11
标识
DOI：10.1038/s41591-025-03784-7
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