核酸
翻译（生物学）
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病理
基因
信使核糖核酸
作者
Akin Akinc,Martin A. Maier,Muthiah Manoharan,Kevin Fitzgerald,Muthusamy Jayaraman,Scott Barros,Steven M. Ansell,Xinyao Du,Michael J. Hope,Thomas D. Madden,Barbara L. Mui,Sean C. Semple,Ying K. Tam,Marco A. Ciufolini,Dominik Witzigmann,Jayesh A. Kulkarni,Roy van der Meel,Pieter R. Cullis
标识
DOI：10.1038/s41565-019-0591-y
摘要
The regulatory approval of Onpattro, a lipid nanoparticle-based short interfering RNA drug for the treatment of polyneuropathies induced by hereditary transthyretin amyloidosis, paves the way for clinical development of many nucleic acid-based therapies enabled by nanoparticle delivery.
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