CRISPR/Cas9-mediated promoterless gene targeting reduces lysosome storage in MPS VII mice

清脆的 溶酶体 基因组编辑 Cas9 细胞生物学 溶酶体贮存障碍 溶酶体贮存病 生物 基因 引导RNA 基质还原疗法 化学 遗传学 医学 生物化学 病理 疾病 酶替代疗法
作者
Linlin Shan,Qiongyan He,Weifeng Zhang,Xiaojing Zheng,Junli Zhao,Peiyan Yang,Qinwen Mao,Haibin Xia
出处
期刊:Science China-life Sciences [Springer Science+Business Media]
标识
DOI:10.1007/s11427-024-2915-x

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