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作者
Varun Goel,Nathalie Gosselin,Claudia Jomphe,Xiaoping Zhang,Jean‐Francois Marier,Gabriel J. Robbie
出处
期刊:Nucleic Acid Therapeutics
[Mary Ann Liebert, Inc.]
日期:2020-03-16
卷期号:30 (3): 143-152
被引量:26
标识
DOI:10.1089/nat.2019.0841
摘要
, yielding average serum TTR reductions of 80%-90% from baseline. Covariate analysis indicated similar TTR reduction across evaluated intrinsic and extrinsic factors, obviating the need for dose adjustment. Modeling results support the recommended patisiran dosing schedule of 0.3 mg/kg q3w, with a maximum dose of 30 mg for patients weighing ≥100 kg.
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