RNA base editors: The emerging approach of RNA therapeutics

核糖核酸 适体 RNA干扰 寡核苷酸 RNA编辑 反义RNA 计算生物学 生物 遗传学 基因
作者
Jinghui Song,Nan Luo,Liting Dong,Chengqi Yi,Chengqi Yi
出处
期刊:Wiley Interdisciplinary Reviews - Rna [Wiley]
卷期号:15 (2)
标识
DOI:10.1002/wrna.1844
摘要

Abstract RNA‐based therapeutics offer a flexible and reversible approach for treating genetic disorders, such as antisense oligonucleotides, RNA interference, aptamers, mRNA vaccines, and RNA editing. In recent years, significant advancements have been made in RNA base editing to correct disease‐relevant point mutations. These achievements have significantly influenced the fields of biotechnology, biomedical research and therapeutics development. In this article, we provide a comprehensive overview of the design and performance of contemporary RNA base editors, including A‐to‐I, C‐to‐U, A‐to‐m 6 A, and U‐to‐Ψ. We compare recent innovative developments and highlight their applications in disease‐relevant contexts. Lastly, we discuss the limitations and future prospects of utilizing RNA base editing for therapeutic purposes. This article is categorized under: RNA Processing > RNA Editing and Modification RNA in Disease and Development > RNA in Development
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