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mRNA transcript therapy

信使核糖核酸 生物 计算生物学 药物发现 核糖核酸 诱导多能干细胞 生物信息学 遗传学 基因 胚胎干细胞
作者
Drew Weissman
出处
期刊:Expert Review of Vaccines [Informa]
卷期号:14 (2): 265-281 被引量:189
标识
DOI:10.1586/14760584.2015.973859
摘要

mRNA is the central molecule of all forms of life. It is generally accepted that current life on Earth descended from an RNA world. mRNA, after its first therapeutic description in 1992, has recently come into increased focus as a method to deliver genetic information. The recent solution to the two main difficulties in using mRNA as a therapeutic, immune stimulation and potency, has provided the basis for a wide range of applications. While mRNA-based cancer immunotherapies have been in clinical trials for a few years, novel approaches; including, in vivo delivery of mRNA to replace or supplement proteins, mRNA-based generation of pluripotent stem cells, or genome engineering using mRNA-encoded meganucleases are beginning to be realized. This review presents the current state of mRNA drug technologies and potential applications, as well as discussing the challenges and prospects in mRNA development and drug discovery.
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