Efficacy of hematopoietic cell transplantation in metachromatic leukodystrophy: the Dutch experience

异染性白质营养不良 芳基磺酸酶A 白质营养不良 移植 造血细胞 造血干细胞移植 医学 Hurler综合征 中枢神经系统 免疫学 造血 病理 生物 内科学 干细胞 疾病 遗传学
作者
Diane F. van Rappard,Jaap Jan Boelens,Martje E. van Egmond,Jürgen Kuball,Peter M. van Hasselt,Kim J. Oostrom,Petra J. W. Pouwels,Marjo S. van der Knaap,Carla E. M. Hollak,Nicole I. Wolf
出处
期刊:Blood [Elsevier BV]
卷期号:127 (24): 3098-3101 被引量:84
标识
DOI:10.1182/blood-2016-03-708479
摘要

To the editor: Metachromatic leukodystrophy (MLD) is a neurodegenerative disorder caused by deficiency of arylsulfatase A,[1][1] leading to sulfatide accumulation and subsequent demyelination of the central and peripheral nervous system.[2][2],[3][3] MLD is divided into 3 subtypes, based on the
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