标题 |
Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects
分泌型酸性α-葡萄糖苷酶基因治疗拯救早发性脊髓和呼吸缺陷小鼠模型中的Pompe病
相关领域
呼吸系统
转录组
脊髓
遗传增强
生物
杜氏肌营养不良
表型
基因
基因表达
医学
神经科学
遗传学
解剖
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DOI | |
其它 |
期刊:EBioMedicine 作者:Pasqualina Colella; Pauline Sellier; Manuel J. Gómez; Maria Grazia Biferi; Guillaume Tanniou; et al 出版日期:2020-11-01 |
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