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 GS-14-ENVISION, a phase 3 study to evaluate efficacy and safety of givosiran, an investigational RNAi therapeutic targeting aminolevulinic acid synthase 1, in acute hepatic porphyria patients GS-14-ENVISION，一项评估givosiran（一种靶向氨基乙酰丙酸合酶1的研究性RNAi治疗药物）在急性肝卟啉症患者中的疗效和安全性的3期研究
相关领域
医学
试验药物
RNA干扰
药理学
ATP合酶
内科学
化学
基因
临床试验
生物化学
核糖核酸
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| 其它 |
期刊：Journal of Hepatology 作者：Manisha Balwani; Laurent Gouya; David Rees; Penelope E. Stein; Ulrich Stölzel; et al 出版日期：2019-04-01 |
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