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GS-14-ENVISION, a phase 3 study to evaluate efficacy and safety of givosiran, an investigational RNAi therapeutic targeting aminolevulinic acid synthase 1, in acute hepatic porphyria patients

医学 试验药物 RNA干扰 药理学 ATP合酶 内科学 化学 基因 临床试验 生物化学 核糖核酸
作者
Manisha Balwani,Laurent Gouya,David Rees,Penelope E. Stein,Ulrich Stölzel,Paula Aguilera,D. Montgomery Bissell,Herbert L. Bonkovsky,Sioḃán Keel,Charles Parker,John Phillips,Samuel Silver,Jerzy Windyga,Delia D’Avola,Gayle Ross,Peter Stewart,Bruce Ritchie,Jeeyoung Oh,Pauline Harper,Jiaan‐Der Wang,Janneke G. Langendonk,Aneta Ivanova,Yutaka Horie,Karl E. Anderson,Paolo Ventura,Amy B. W. Chan,Craig Penz,Amy Simon,Quinn Dinh,Gary Liu,Eliane Sardh
出处
期刊：Journal of Hepatology [Elsevier BV]
日期：2019-04-01 卷期号：70 (1): e81-e82 被引量：17
标识
DOI：10.1016/s0618-8278(19)30142-2
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