Phase 1/2 dose-finding study to evaluate systemic administration of an AAV9-based gene therapy for peripheral manifestation of Gaucher disease: The PROCEED study - 科研通

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标题	Phase 1/2 dose-finding study to evaluate systemic administration of an AAV9-based gene therapy for peripheral manifestation of Gaucher disease: The PROCEED study 评估基于AAV9的基因疗法全身给药治疗戈谢病外周表现的1/2期剂量探索研究：PROCEED研究相关领域遗传增强全身给药疾病医学外围设备基因药理学内科学生物遗传学体内
网址	https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2024.108873
DOI	10.1016/j.ymgme.2024.108873 doi
其它	期刊：Molecular Genetics and Metabolism 作者：Sarah Neuhaus; Marjorie Weaver; Ozlem Goker-Alpan; Jennifer L. Cohen; Pilar Giraldo; et al 出版日期：2025-01-30
求助人	light 在 2025-05-30 14:43:09 发布自上海，悬赏 10 积分
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