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Phase 1/2 dose-finding study to evaluate systemic administration of an AAV9-based gene therapy for peripheral manifestation of Gaucher disease: The PROCEED study

遗传增强 全身给药 疾病 医学 外围设备 基因 药理学 内科学 生物 遗传学 体内
作者
Sarah Neuhaus,Marjorie Weaver,Ozlem Goker-Alpan,Jennifer L. Cohen,Pilar Giraldo,Jeff Booth,Lee Shaughnessy,Daniel Hatch,Olga Uspenskaya,Jeffrey Sevigny
出处
期刊：Molecular Genetics and Metabolism [Elsevier BV]
日期：2025-01-30 卷期号：144 (2): 108873-108873
标识
DOI：10.1016/j.ymgme.2024.108873
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