Efficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy: a 3-year open-label extension of the two-part, phase 2 FIREFISH trial

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标题	Efficacy and safety of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy: a 3-year open-label extension of the two-part, phase 2 FIREFISH trial
网址	https://doi.org/10.1016/S2352-4642(26)00126-4
DOI	10.1016/S2352-4642(26)00126-4 doi
其它	期刊：The Lancet Child & Adolescent Health 作者：Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska; Laurent Servais; Giovanni Baranello; Odile Boespflug‐Tanguy; John W Day; et al 出版日期：2026-07-01
求助人	nannan 在 2026-07-15 10:26:01 发布自广东，悬赏 10 积分
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