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 Safety and Efficacy of DTX401 , an AAV8 ‐Mediated Liver‐Directed Gene Therapy, in Adults With Glycogen Storage Disease Type I a ( GSDIa ) DTX401（一种AAV8介导的肝靶向基因疗法）在成人糖原贮积病I a型（GSDIa）患者中的安全性和有效性
相关领域
中止
医学
内科学
糖原贮积病Ⅰ型
糖原贮积病
不利影响
低血糖
胃肠病学
药理学
糖原
内分泌学
胰岛素
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期刊：Journal of Inherited Metabolic Disease 作者：David A. Weinstein; Terry G. J. Derks; David Rodriguez‐Buritica; Ayesha Ahmad; María L. Couce; et al 出版日期：2025-03-01 |
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