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标题
Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study
nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩症:一项2期、开放性、剂量递增研究
相关领域
医学 脊髓性肌萎缩 SMN1型 耐受性 不利影响 运动神经元 萎缩 儿科 内科学 外科 疾病
网址
DOI
10.1016/s0140-6736(16)31408-8 doi
其它 期刊:The Lancet
作者:Richard S. Finkel; Claudia A. Chiriboga; Jiri Vajsar; John Day; Jacqueline Montes; et al
出版日期:2016-12-01
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