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Intracerebral Administration of Adeno-Associated Viral Vector Serotype rh.10 Carrying Human SGSH and SUMF1 cDNAs in Children with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease: Results of a Phase I/II Trial 相关领域
粘多糖病
医学
不利影响
遗传增强
载体(分子生物学)
内科学
病毒载体
他克莫司
亨特综合征
胃肠病学
外科
生物
移植
重组DNA
生物化学
基因
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期刊:Human Gene Therapy 作者:Marc Tardieu; Michel Zérah; B. Husson; Stéphanie de Bournonville; Kumaran Deiva; et al 出版日期:2014-02-13 |
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(2025-6-4)