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  Safety and efficacy of cerliponase alfa in children with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2 disease): an open-label extension study cerliponase α治疗2型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2病）儿童的安全性和有效性：一项开放性扩展研究
相关领域
医学
临床终点
酶替代疗法
内科学
疾病
不利影响
儿科
临床试验
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期刊：Lancet Neurology 作者：Angela Schulz; Nicola Specchio; Emily de los Reyes; Paul Gissen; Miriam Nickel; et al 出版日期：2024-01-01 |
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