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 386PA phase 1/2 trial (Galileo Study) of VX-670 in adults with myotonic dystrophy type 1 (DM1): study design 相关领域
强直性营养不良
医学
RNA剪接
安慰剂
药效学
临床试验
药代动力学
突变
生物信息学
药理学
核糖核酸
内科学
寡核苷酸
选择性拼接
杜氏肌营养不良
肿瘤科
药物开发
计算生物学
临床研究阶段
遗传学
突变体
肌强直
生物制药
肌营养不良
临床研究设计
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期刊：Neuromuscular Disorders 作者：A. Paker; H. Lochmüller; C. Turner; F. Nigim; P. Larimer; et al 出版日期：2025-09-01 |
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(2025-6-4)
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