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 The Guard1 clinical trial - A first in-human, phase 1/2 study evaluating AVR-RD-02, a hematopoietic stem cell (HSC) gene therapy for Gaucher disease: Preliminary safety, pharmacodynamic and clinical efficacy results from the subjects observed for up to 24 months post-infusion 相关领域
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期刊：Molecular Genetics and Metabolism 作者：Mathews Adera; Milena Veselinović; Anita Treohan; Azadeh Golipour; Essra Ridha 出版日期：2023-02-01 |
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