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The UBE3A-ATS antisense oligonucleotide rugonersen in children with Angelman syndrome: a phase 1 trial |
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期刊:Nature Medicine 作者:Joerg F. Hipp; Carlos A. Bacino; Lynne M. Bird; Ina Bruenig-Traebert; Daniel Chan; et al 出版日期:2025-07-11 |
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(2025-6-4)