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Intravenous Delivery of a Gene Therapy Vector that Expresses an Antitransferrin Receptor 1 Nanobody-I2S Fusion Protein Rescued Central Nervous System Lysosomal Burden in Mucopolysaccharidosis II Mice 静脉内递送表达抗转铁蛋白受体1纳米抗体-I2S融合蛋白的基因治疗载体挽救了粘多糖贮积症II小鼠的中枢神经系统溶酶体负荷
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期刊:Human Gene Therapy 作者:Wanida Ruangsiriluk; Sarah Melissa P. Jacobo; Andrea Iskenderian; Meera E. Modi; Nancy Chen; et al 出版日期:2025-12-16 |
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