A blueprint to accelerate rare pediatric gene therapy approvals

蓝图 医学 重症监护医学 遗传增强 梅德林 药品审批 生物信息学 临床试验 基因缺失 抗体疗法
作者
Mohamed Abou-el-Enein,Mark Walters,Darshak Sanghavi,Donald B. Kohn
出处
期刊:Nature Medicine [Nature Portfolio]
标识
DOI:10.1038/s41591-025-04115-6
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