Gene therapy for inborn errors of immunity: Base editing comes into play

生物 基因组编辑 免疫 遗传增强 遗传学 基因 基础(拓扑) 计算生物学 清脆的 免疫系统 数学分析 数学
作者
Harry L. Malech,Luigi D. Notarangelo
出处
期刊:Cell [Elsevier]
卷期号:186 (7): 1302-1304 被引量:1
标识
DOI:10.1016/j.cell.2023.03.001
摘要

CRISPR-Cas9-based base editing allows precise base editing to achieve conversion of adenosine to guanine or cytosine to thymidine. In this issue of Cell, McAuley et al. use adenine base editing to correct a single base-pair mutation causing human CD3δ deficiency, demonstrating superior efficiency of genetic correction with reduced undesired genetic alterations compared with standard CRISPR-Cas9 editing.
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