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Artificial RNA Editing with ADAR for Gene Therapy

引导RNA 基因组编辑 RNA剪接 环状RNA 清脆的 非编码RNA RNA序列 RNA沉默 小RNA 遗传增强 基因表达 内含子
作者
Sonali Bhakta,Toshifumi Tsukahara
出处
期刊:Current Gene Therapy [Bentham Science]
卷期号:20 (1): 44-54 被引量:11
标识
DOI:10.2174/1566523220666200516170137
摘要

Editing mutated genes is a potential way for the treatment of genetic diseases. G-to-A mutations are common in mammals and can be treated by adenosine-to-inosine (A-to-I) editing, a type of substitutional RNA editing. The molecular mechanism of A-to-I editing involves the hydrolytic deamination of adenosine to an inosine base; this reaction is mediated by RNA-specific deaminases, adenosine deaminases acting on RNA (ADARs), family protein. Here, we review recent findings regarding the application of ADARs to restoring the genetic code along with different approaches involved in the process of artificial RNA editing by ADAR. We have also addressed comparative studies of various isoforms of ADARs. Therefore, we will try to provide a detailed overview of the artificial RNA editing and the role of ADAR with a focus on the enzymatic site directed A-to-I editing.
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