Unlocking mRNA-driven CRISPR-Cas9 gene therapy via optimizing mRNA and the delivery vectors

遗传增强 基因传递 计算生物学 基因组编辑 翻译(生物学) 信使核糖核酸 基因 载体(分子生物学) 生物信息学 生物 细胞疗法 免疫系统 基因表达 计算机科学 医学 输送系统 素数(序理论) 基因靶向 细胞 基因组工程
作者
Shengyi Wang,Xiaoyu Xu,Tapani Viitala,Yilai Shu,Hongbo Zhang
出处
期刊:Molecular therapy. Nucleic acids [Cell Press]
卷期号:36 (4): 102737-102737 被引量:2
标识
DOI:10.1016/j.omtn.2025.102737
摘要

, and off-target effects. This review summarizes recent advancements in efforts to enhance mRNA stability and translation efficiency, and it describes novel delivery vectors currently being used for mRNA-driven CRISPR-Cas9 therapies. Moreover, the development of novel gene editors based on CRISPR-Cas9 engineering and the development of length fragment integration technology based on prime editing tool engineering are also discussed. The discussion of these advances aims to provide a full picture of the challenges of mRNA-based CRISPR-Cas9 therapeutics for the treatment of various diseases.
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