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N-of-1 investigational study of a novel antisense oligonucleotide drug in CHCHD10-related ALS shows early signs of efficacy

医学 药品 疾病 癌症研究 药理学 寡核苷酸 临床试验 药物发现 效力 肌萎缩侧索硬化 药物开发 鉴定（生物学） 免疫学
作者
Margot A. Cousin,Aditi I. Dagli,Laurence Mignon,Jaimin S. Shah,Mercedes Prudencio,Tania F. Gendron,Angita Jain,Evan Udine,Marka van Blitterswijk,Erik H. Middlebrooks,Megan H. Donahue,Jany E Dagher,Jens O. Watzlawik,Wolfdieter Springer,Tejal Parekh,Zachary T. McEachin,Leonard Petrucelli,Björn Oskarsson
出处
期刊：Med [Elsevier BV]
日期：2026-09-01 卷期号：: 101295-101295 被引量：1
链接
nih.gov nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/j.medj.2026.101295
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