Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

伊库利珠单抗 阵发性夜间血红蛋白尿 医学 血红蛋白尿 CD59型 溶血 内科学 补体成分5 免疫学 补体系统 抗体
作者
Peter Hillmen,Jeff Szer,Ilene C. Weitz,Alexander Röth,Britta Höchsmann,Jens Panse,Kensuke Usuki,Morag Griffin,Jean‐Jacques Kiladjian,Carlos de Castro,Hisakazu Nishimori,Lisa Tan,Mohamed Hamdani,Pascal Deschatelets,Cedric Francois,F Grossi,Temitayo Ajayi,Antonio M. Risitano,Régis Peffault de Latour
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [Massachusetts Medical Society]
卷期号:384 (11): 1028-1037 被引量:222
标识
DOI:10.1056/nejmoa2029073
摘要

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare, acquired disease characterized by chronic complement-mediated hemolysis. C5 inhibition controls intravascular hemolysis in untreated PNH but cannot address extravascular hemolysis. Pegcetacoplan, a pegylated peptide targeting proximal complement protein C3, potentially inhibits both intravascular and extravascular hemolysis.
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