Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant

医学 因子IX 凝血因子 遗传增强 干预(咨询) 药物治疗 内科学 基因 遗传学 精神科 生物
作者
Lindsey A. George,Spencer K. Sullivan,Adam Giermasz,John E.J. Rasko,Ben Samelson-Jones,Jonathan M. Ducore,Adam Cuker,Lisa Sullivan,Suvankar Majumdar,Jerome Teitel,Catherine McGuinn,Margaret V. Ragni,Alvin Luk,Daniel J. Hui,J. Fraser Wright,Yifeng Chen,Yun Liu,Katie Wachtel,Angela Winters,Stefan Tiefenbacher,Valder R. Arruda,Johannes C.M. van der Loo,Olga Zelenaia,Daniel M. Takefman,Marcus E. Carr,Linda B. Couto,Xavier M. Anguela,Katherine A. High
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
卷期号:377 (23): 2215-2227 被引量:548
标识
DOI:10.1056/nejmoa1708538
摘要

The prevention of bleeding with adequately sustained levels of clotting factor, after a single therapeutic intervention and without the need for further medical intervention, represents an important goal in the treatment of hemophilia.
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