Chemical Modifications of the Capsid for Redirecting and Improving the Efficacy of Adeno-Associated Virus Vectors

衣壳 腺相关病毒 遗传增强 转基因 向性 载体(分子生物学) 生物 基因传递 计算生物学 病毒载体 病毒 病毒学 基因治疗载体 组织向性 基因 遗传学 重组DNA
作者
Anh K. Lam,Dylan A. Frabutt,Lei Li,Weidong Xiao
出处
期刊:Human Gene Therapy [Mary Ann Liebert]
卷期号:32 (23-24): 1433-1438 被引量:10
标识
DOI:10.1089/hum.2021.124
摘要

Adeno-associated virus (AAV) vector-directed gene therapy is one of the most exciting modalities of biotechnology as more applications enter clinical stage. Although AAV vectors generally feature low toxicity, high stability, and long-lasting transgene expression, potential challenging issues of AAV include high vector dose, limited tissue tropism, and the host immune response and inflammation, which are all related to the capsid protein. To overcome these challenges, various strategies have been developed to engineer AAV capsids. Apart from widely employed genetic engineering of capsid protein, powerful and versatile chemical modification strategies are underexploited. This minireview summarizes recent advances and our perspectives for future direction in AAV capsid chemical modification to enhance its therapeutic use for gene therapy.
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