siRNA drug Leqvio (inclisiran) to lower cholesterol

核苷酸 去唾液酸糖蛋白受体 化学 共轭体系 感应(电子) 立体化学 生物化学 核苷酸 体外 肝细胞 有机化学 物理化学 基因 聚合物
作者
Julia M. Migliorati,Jing Jin,Xiao‐bo Zhong
出处
期刊:Trends in Pharmacological Sciences [Elsevier BV]
卷期号:43 (5): 455-456 被引量:33
标识
DOI:10.1016/j.tips.2022.02.003
摘要

STRUCTURE: Inclisiran is a synthetic, chemically modified, double-stranded siRNA. The sense strand is conjugated with a triantennary N-acetylgalactosamine (GalNAc) ligand to enable targeting of hepatocytes via the asialoglycoprotein receptor (ASGPR). Its molecular formula is C529H664F12N176Na43O316P43S6 and its molecular weight is 17 284.75 g/mol. There are 32 ribonucleotides chemically modified with 2-O-methyl-ribonucleotide (2′-O-methyl), 11 modified with 2′-fluoro-ribonucleotide (2′-fluoro) and one 2′-deoxy-ribonucleotide. In addition, two phosphorothioate groups are added to the 5′ end of the sense and both the 5′ and 3′ ends of the antisense strands.
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