Rectal Cancer Watch-and-Wait Management: Experience of 545 Patients From the US Rectal Cancer Research Group

BACKGROUND: The use of a watch-and-wait management strategy after a complete clinical response to neoadjuvant therapy for rectal cancer is increasing. However, insights into implementation, treatments, and outcomes on a national level in the United States are limited. OBJECTIVE: To investigate and report on watch-and-wait management practices and outcomes in the United States. DESIGN: Retrospective study. SETTING: Multicenter. PATIENTS: Patients with stage II or III rectal cancer who underwent intentional watch-and-wait management between January 2015 and August 2022. MAIN OUTCOME MEASURES: Patient and tumor characteristics, neoadjuvant treatment and response, local cancer regrowth and metastasis, salvage surgery, overall survival, and disease-specific survival. RESULTS: Among 545 patients from 33 centers, follow-up was 21 months (range, 9–37). Total neoadjuvant therapy or other types of neoadjuvant therapy were used in 395 (72%) and 150 (28%) patients, respectively. The estimated 3-year local regrowth rate was 23.8% (95% CI, 19.1%–29.4%). Patients with local regrowth had higher distant metastases incidence (14.2% vs 3.5%, p < 0.001). Salvage surgery was performed in 74 of 84 patients (88%) with local regrowth and included rectal resection in 66 patients (89%) and local excision in 8 (11%). Of 64 salvage resections with known pathology results, 58 (91%) were margin-negative. Overall, 3-year overall survival was 94.8% (95% CI, 90.5%–97.2%) and 3-year disease-specific survival was 96.2% (95% CI, 91.8%–98.2%). Patients with and without local regrowth exhibited 3-year overall survival of 83.6% (95% CI, 68.4%–91.9%) and 97.7% (95% CI, 93.3%–99.2%), respectively. LIMITATIONS: Retrospective study. CONCLUSIONS: This multicenter study indicates that the watch-and-wait approach for locally advanced rectal cancer is feasible with acceptable outcomes across a variety of geographical regions and practice settings in the United States. Local regrowth and distant metastasis rates were within published norms and salvage surgery proved effective. See Video Abstract . MANEJO DE ESPERA Y OBSERVACIÓN DEL CÁNCER RECTAL: EXPERIENCIA DE 545 PACIENTES DEL GRUPO DE INVESTIGACIÓN DEL CÁNCER RECTAL DE EE UU ANTECEDENTES: El uso de una estrategia de manejo de observación y espera después de una respuesta clínica completa a la terapia neoadyuvante para el cáncer de recto está aumentando. Sin embargo, los conocimientos sobre la implementación, los tratamientos y los resultados, a nivel nacional de los Estados Unidos, son limitados. OBJETIVO: Investigar e informar sobre las prácticas y los resultados del manejo de observación y espera en los EE. UU. DISEÑO: Estudio retrospectivo. ESCENARIO: Multicéntrico. PACIENTES: Pacientes con cáncer de recto en estadio II o III que se sometieron a un manejo de observación y espera intencional entre enero de 2015 y agosto de 2022. PRINCIPALES MEDIDAS DE RESULTADOS: Características del paciente y del tumor, tratamiento neoadyuvante y respuesta, recrecimiento local del cáncer y metástasis, cirugía de rescate, supervivencia general y específica de la enfermedad. RESULTADOS: Entre 545 pacientes de 33 centros, el seguimiento fue de 21 meses (rango, 9-37). Se utilizó terapia neoadyuvante total u otros tipos de neoadyuvancia en 395 (72%) y 150 (28%) de los pacientes, respectivamente. La tasa estimada de recrecimiento local a 3 años fue del 23,8% (IC del 95%: 19,1-29,4%). Los pacientes con recrecimiento local tuvieron una mayor incidencia de metástasis a distancia (14,2% frente a 3,5%, p < 0,001). Se realizó cirugía de rescate en 74/84 (88%) pacientes con recrecimiento local e incluyó resección rectal en 66 (89%) y escisión local en 8 (11%). De 64 resecciones de rescate con resultados patológicos conocidos, 58 (91%) fueron márgenes negativos. En general, la supervivencia global a los 3 años fue del 94,8 % (IC del 95 %: 90,5-97,2 %) y la supervivencia específica de la enfermedad a los 3 años del 96,2 % (IC del 95 %: 91,8-98,2 %). Los pacientes con y sin recrecimiento local mostraron una supervivencia global a los 3 años del 83,6 % (IC del 95 %: 68,4-91,9 %) y del 97,7 % (IC del 95 %: 93,3-99,2 %), respectivamente. LIMITACIONES: Estudio retrospectivo. CONCLUSIÓN: Este estudio multicéntrico indica que el enfoque de observación y espera para el cáncer rectal localmente avanzado es factible con resultados aceptables en una variedad de regiones geográficas y entornos de práctica en los EE. UU. Las tasas de recrecimiento local y metástasis a distancia estuvieron dentro de las normas publicadas y la cirugía de rescate resultó eficaz. (Traducción—Dr Yolanda Colorado )