RNA as a small molecule druggable target

可药性 核糖核酸 小分子 药物发现 计算生物学 化学 功能(生物学) 蛋白质组 核酸结构 DNA 生物化学 生物 细胞生物学 基因
作者
Noreen F. Rizvi,G. F. Smith
出处
期刊:Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters [Elsevier BV]
卷期号:27 (23): 5083-5088 被引量:59
标识
DOI:10.1016/j.bmcl.2017.10.052
摘要

Small molecule drugs have readily been developed against many proteins in the human proteome, but RNA has remained an elusive target for drug discovery. Increasingly, we see that RNA, and to a lesser extent DNA elements, show a persistent tertiary structure responsible for many diverse and complex cellular functions. In this digest, we have summarized recent advances in screening approaches for RNA targets and outlined the discovery of novel, drug-like small molecules against RNA targets from various classes and therapeutic areas. The link of structure, function, and small-molecule Druggability validates now for the first time that RNA can be the targets of therapeutic agents.
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